|
Décembre 2011
La première preuve catégorique que la thérapie génique est efficace pour traiter l’hémophilie B a été publiée en ligne samedi dans le New England Journal of Medicine. Six patients atteints d’hémophilie B sévère ont réagi à l’injection de gène de facteur IX normal. Chez le premier patient, qui a reçu une injection à faible dose, le taux de facteur IX s’est maintenu à 2 % pendant plus de 16 mois. Chez un autre patient qui a reçu une dose croissante, les niveaux de protéine sont demeurés entre 8 % et 12 % pendant 20 semaines. Les six sujets ont tous présenté des améliorations après avoir reçu le traitement.
Selon les chercheurs, cette étude documente une étape critique vers [l’élimination du besoin à long terme des perfusions intraveineuses] et montre qu’il est possible de provoquer chez l’être humain une expression thérapeutique soutenue par transfert du gène du facteur IX. L’étude conclut que « cette technique dérivée de la thérapie génique, même avec le risque associé de dysfonctionnement hépatique transitoire, a le potentiel de transformer le phénotype hémorragique sévère en une forme bénigne de la maladie, voire de l’inverser complètement ».
La Fédération mondiale de l’hémophilie a été un des premiers partisans de la thérapie génique, dont cet essai. « Nous appuyons les cliniciens et les chercheurs qui travaillent pour atteindre cet objectif », a déclaré Mark W. Skinner, président de la FMH. « Nous sommes très reconnaissants aux chercheurs et aux patients qui ont participé aux essais cliniques. »
En anglais seulement :
New England Journal of Medicine, article original et éditorial
Article paru dans le NY Times
Article de la BBC
Éditorial par Katherine A. High et Mark W. Skinner sur l’impact de la thérapie génique sur le coût et la disponibilité des traitements pour l’hémophilie
Dernière mise à jour : décembre 2011 |
