| Diciembre de 2011
La primera prueba inequívoca de éxito en terapia génica para la hemofilia B se publicó en línea el sábado en el New England Journal of Medicine. Seis pacientes con hemofilia B severa respondieron a inyecciones de de un gen normal de factor IX. El primer paciente que recibió tratamiento con una inyección de dosis baja mantuvo concentraciones de 2% durante más de 16 meses, mientras que otro paciente que recibió una dosis mayor mantuvo concentraciones que fluctuaron entre 8% y 12% durante 20 semanas. Los seis pacientes demostraron haberse beneficiado con la administración de gen de factor IX.
Según los investigadores, “este estudio documenta un paso crítico hacia [la eliminación de la necesidad de infusiones intravenosas a largo plazo] y demuestra que es posible lograr la expresión terapéutica sostenida de un gen de factor IX trasferido en seres humanos.” El estudio llegó a la conclusión de que “este enfoque de terapia génica, incluso con el riesgo que conlleva de disfunción hepática transitoria, tiene la posibilidad de convertir el fenotipo hemorrágico severo en una modalidad leve de la enfermedad o de revertirlo completamente.”
La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) ha apoyado la investigación de terapias génicas desde sus inicios, incluyendo este estudio. “Apoyamos a médicos e investigadores que realizan trabajo de campo a fin de lograr este objetivo”, declaró Mark W. Skinner, presidente de la FMH. “Estamos sumamente agradecidos con los investigadores y los pacientes que han participado en estos estudios clínicos.”
Disponible únicamente en inglés:
Actualizado por última vez diciembre de 2011 | 