WFH NETWORK

Une troisième publication suggère que l’utilisation du produit de facteur VIII recombinant chez les patients atteints d’hémophilie A sévère récemment dépistés et non préalablement traités augmente leur risque de développer des inhibiteurs 

Le 3 octobre 2014, la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) a publié un communiqué portant sur une étude réalisée par un groupe de chercheurs français selon laquelle la prévalence de développement d’inhibiteurs est plus élevée que prévue chez les patients atteints d’hémophilie A sévère non préalablement traités (PUP) qui sont traités avec Kogenate FS de Bayer ou Helixate NexGen par rapport à ceux qui reçoivent d’autres produits de facteur VIII recombinant (rFVIII). Depuis lors, une étude publiée par un groupe de chercheurs britanniques a fait part de constatations semblables.

Ces constatations font suite aux résultats inattendus de l’étude RODIN, publiée en janvier 2013. Cette étude a été examinée par des organismes de réglementation et, en décembre 2013, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a confirmé les recommandations selon lesquelles les bénéfices des médicaments Kogenate FS et Helixate NexGen continuaient de l’emporter sur les risques chez les PUP atteints d’hémophilie A. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a indiqué que la fiche descriptive de ce produit devait être modifiée afin de tenir compte des résultats de l’étude RODIN et de préciser qu’il n’existait aucune différence en matière de risque entre les produits. 

Le développement des inhibiteurs est dû à de nombreux facteurs de risque, d’où la difficulté de tirer des conclusions chez une cohorte de patients restreinte. À l’heure actuelle, il est impossible de tirer des conclusions définitives.

La FMH a demandé à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’examiner l’ensemble des données pertinentes et de parvenir à une conclusion dans les plus brefs délais. La FDA et l’EMA ont toutes deux confirmé qu’elles réexamineraient les données. En Janvier 2015, le EMA a confirmé qu'il travaillera avec les enquêteurs de toutes les études pertinentes concernant Kogenate FS / Bayer / Helixate NexGen et le développement des inhibiteurs chez les PUP de faire une recommandation pour une utilisation sûre et efficace. Cet examen devrait prendre plusieurs mois. La FMH est d’avis que toutes les données à disposition doivent être mises en commun afin de donner une réponse plus claire au sujet du risque relatif de chacun de ces produits.

 À la lumière des données publiées qui sont actuellement disponibles, la FMH estime toujours qu’il serait prudent d’envisager de ne pas utiliser Kogenate FS de Bayer/Helixate NexGen pour les PUP atteints d’hémophilie A sévère récemment dépistés lorsqu’un traitement à base d’autres concentrés de facteurs sûrs est possible. Il n’existe aucun risque accru connu pour tous les autres patients utilisant ces produits.  

La FMH surveillera de près cette situation et redonnera des informations dès que de nouvelles données pertinentes seront disponibles.


Mise à jour en mars 2015