Tables rondes sur la thérapie génique

La première édition des Tables rondes sur la thérapie génique s’est tenue en 2018. Organisée par la FMH, elle rassemble organisations nationales membres (ONM), représentants de patients, professionnels de santé, régulateurs et représentants de l'industrie pharmaceutique, l'objectif étant de débattre des dernières avancées en matière de thérapie génique et des difficultés qui pourraient survenir au niveau mondial. La 3e édition aura lieu en mars 2020 à Montréal (Canada).

Public ciblé

La participation est sur invitation uniquement. Chaque année, une soixantaine de participants sont invités, notamment des scientifiques de premier plan, des responsables de la réglementation, des payeurs, des dirigeants associatifs, ainsi que des professionnels de santé et des représentants de l’industrie pharmaceutique.

Objectifs

L’objectif de ces tables rondes est de mieux comprendre les difficultés associées au développement de la thérapie génique en matière d’hémophilie au niveau mondial. Parmi les obstacles et les problématiques identifiés figurent l’accès mondial à la thérapie génique, les problématiques réglementaires et financières, les inconnues liées à cette technologie et le suivi à long terme nécessaire en termes de sécurité et d’efficacité. Le sujet est examiné selon le point de vue des différentes parties prenantes et à l’échelle mondiale.

Au terme de la première table ronde, les problématiques identifiées ont été publiées et le programme des deux premières éditions sont disponibles.

Comité chargé du programme 

Coprésidents
Glenn Pierce, États-Unis
John Pasi, Royaume-Uni

Membres
Composé de huit sièges renouvelables, le Comité d’organisation est constitué de professionnels de santé, de personnes atteintes d’une maladie hémorragique rare et/ou de soignants.