Aide gouvernementale – Étapes du développement

  • Aucune aide apportée par le gouvernement et aucun intérêt de sa part à prendre en charge l’hémophilie
  • Principal centre de traitement de l’hémophilie (CTH) considéré par le gouvernement comme centre de référence
  • Implication, dans une certaine mesure, du gouvernement dans la prise en charge de l’hémophilie (par ex., comité ou groupe de travail sur l’hémophilie)
  • Ressources accordées par le gouvernement central ou régional pour la prise en charge de l’hémophilie insuffisantes
  • Engagement officiel du gouvernement dans la prise en charge de l’hémophilie
  • Aide financière gouvernementale significative à la prise en charge de l’hémophilie
  • Inclusion de la prise en charge de l’hémophilie dans le budget annuel de la santé du pays
  • Participation gouvernementale active dans le programme national de prise en charge durable de l’hémophilie

Offre de soins - Étapes du développement

  • Aucune ressource pour un médecin isolé dans une grande ville
  • Prise en charge de base dans les hôpitaux des principales villes
  • Consultation régulière et suivi médical dans un service ambulatoire d’hématologie
  • Constitution d’une première équipe de base au sein de l’hôpital en vue de poser les bases d’un centre de traitement de l’hémophilie (CTH)
  • Création par l’équipe de base au sein de l’hôpital (CTH) d’un registre médical de patients et élaboration de recommandations et de protocoles pour leur prise en charge
  • Mise en place d’autres centres de traitement de l’hémophilie avec des équipes de base pour les enfants et/ou les adultes dans les principales villes
  • Mise en place d’un réseau coordonné de CTH sélectionnés respectant des protocoles nationaux de prise en charge
  • Constitution d’équipes multidisciplinaires spécialisées en hémophilie dans les principaux CTH
  • Constitution d’équipes de base dans d’autres zones/régions
  • Mise en place d’un programme durable de prise en charge de l’hémophilie à l’échelon national

Expertise médicale - Étapes du développement

Diagnostic en laboratoire

  • Capacité de base pour pouvoir établir un diagnostic en laboratoire
  • Test de dépistage de base (temps de saignement, numération plaquettaire, test de coagulation)
    • TP
    • TTPA
    • TT
  • Contrôle de la qualité interne
  • Dosages des facteurs
  • Participation au Programme d’évaluation externe de la qualité
  • Dépistage de la maladie de Willebrand et détection des inhibiteurs
  • Détection des anomalies génétiques par biologie moléculaire/des mutations génétiques et dépistage des personnes conductrices/diagnostic prénatal

Traitement médical

  • Connaissance médicale élémentaire en hématologie (y compris chez les pédiatres et les médecins généralistes)
  • Médecins spécialisés en hématologie
  • Prise en charge de l’hémophilie assurée par des hématologues
  • Formation des principaux hématologues à l’hémophilie
  • Équipe de base spécialisée en hémophilie (hématologue, infirmier, kinésithérapeute, orthopédiste, technicien de laboratoire)
  • Formation des patients
  • Traitement à domicile des patients
  • Équipe multidisciplinaire (travailleur social, dentiste, psychologue, infectiologue, conseiller génétique)
  • Formation de la communauté médicale générale

Produits thérapeutiques - Étapes du développement

  • Production locale de :
    • Sang tota
    • Plasma
    • Plasma frais congelé (PFC)
    • Cryoprécipités
    • Cryoprécipités lyophilisés
  • Production locale de cryoprécipités et de plasma frais congelé ET achat de concentrés de facteurs dérivés du plasma :
    • Moins de 0,2 UI de concentré par habitant
    • BEntre 0,2 et 0,5 UI
    • Entre 0,5 et 1 IU
    • Entre 1 et 2 IU
  • Mise en place d’un système national d’appel d’offres
  • Examen de la faisabilité de signer un contrat avec un fournisseur capable de fractionner des concentrés dérivés du plasma
  • Examen de la faisabilité de fractionner localement des concentrés dérivés du plasma
  • Achat de concentrés dérivés du plasma (>2 UI par habitant)
  • Examen de la faisabilité d’acheter des concentrés dérivés du plasma et des concentrés recombinants

Organisation de patients- Étapes du développement

  • Organisation formée par un groupe de patients
  • Organisation structurée, reconnue/enregistrée et régie par des statuts
  • Organisation tenant des réunions régulières avec un noyau de bénévoles et formant les patients et leurs familles dans les principales villes
  • Mise en place d’un registre de patients
  • Outreach to other regions of the country to identify new patients.
  • Constitution de comités régionaux
  • Organisation d’activités dont :
    • services pédagogiques
    • collecte de fonds
    • formation
    • adhésion
    • recrutement de bénévoles
    • plaidoyer
    • établissement du budget
  • Mise en œuvre d’un plan stratégique
  • Participation active de l’organisation de patients dans le programme national de prise en charge durable de l’hémophilie

Collecte de données et recherche des performances - Étapes du développement

  • Aucune donnée démographique relative aux personnes atteintes de troubles de la coagulation
  • Collecte de données par les médecins de certains hôpitaux et/ou l’organisation de patients
  • Registre élémentaire de tous les patients atteints d’hémophilie au sein des hôpitaux ou de l’organisation de patients
  • Registre élémentaire de tous les patients atteints d’un trouble de la coagulation au sein des hôpitaux ou de l’organisation de patients
  • Registre de tous les patients dépistés avec un trouble de la coagulation grâce à un diagnostic précis et des informations médicales détaillées
  • Registre central du Ministère de la santé avec reddition de comptes obligatoire et saisie de données en temps réel
  • Collecte et analyse des informations sur la qualité de vie des personnes atteintes d’un trouble de la coagulation
  • Conception et réalisation d’études d’observation sur les troubles de la coagulation
  • Participation à des études comparatives multinationales/multicentres sur les personnes atteintes de troubles de la coagulation